本次論壇以“創(chuàng)新統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)賦能新藥研發(fā)”為主題，南京醫(yī)科大學(xué)趙楊教授、中國(guó)藥科大學(xué)言方榮教授、東南大學(xué)陳炳為教授、南京中醫(yī)藥大學(xué)李國(guó)春教授等多位專家學(xué)者以及企業(yè)界代表出席。論壇采用線上線下同步開展的模式，吸引了眾多來(lái)自于企業(yè)、高校及科研院所的專業(yè)人士參加。
先聲藥業(yè)臨床統(tǒng)計(jì)與數(shù)據(jù)管理兼研發(fā)HR負(fù)責(zé)人劉戀博士做開場(chǎng)致辭。他對(duì)來(lái)訪嘉賓以及線上線下的與會(huì)人員表示了歡迎，并結(jié)合“創(chuàng)新統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)賦能新藥研發(fā)”的主題，對(duì)當(dāng)前熱門的創(chuàng)新統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)--主方案設(shè)計(jì)的內(nèi)涵、外延進(jìn)行了重點(diǎn)闡述。
論壇首先由中國(guó)藥科大學(xué)言方榮教授分享一種基于籃子設(shè)計(jì)的全新統(tǒng)計(jì)方法-“BIRTH: Bayesian Dynamic Information Borrowing for Hybrid Control Basket Trials”。BIRTH方法針對(duì)隨機(jī)對(duì)照設(shè)計(jì)的籃子試驗(yàn)中對(duì)照組招募困難的情景，創(chuàng)新性的提出構(gòu)建“合成對(duì)照臂”的思路，通過(guò)借用真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)彌補(bǔ)對(duì)照組樣本量的不足，同時(shí)采用貝葉斯層次模型動(dòng)態(tài)調(diào)整借用強(qiáng)度以處理不同數(shù)據(jù)源的異質(zhì)性，為利用RWD構(gòu)建混合對(duì)照的籃子試驗(yàn)提供了一個(gè)強(qiáng)大、靈活且穩(wěn)健的解決方案。言教授寓深于淺的講解，引發(fā)了與會(huì)者對(duì)于貝葉斯方法在創(chuàng)新性試驗(yàn)設(shè)計(jì)應(yīng)用的熱烈討論。
南京醫(yī)科大學(xué)趙楊教授在名為“主方案設(shè)計(jì)中的一類錯(cuò)誤”的主題演講中，從監(jiān)管科學(xué)角度，系統(tǒng)解析了主方案臨床試驗(yàn)中一類錯(cuò)誤控制的問(wèn)題。趙教授針對(duì)最常見的幾種設(shè)計(jì)類型（如籃子設(shè)計(jì)、傘式設(shè)計(jì)、平臺(tái)設(shè)計(jì)等）中容易引發(fā)一類錯(cuò)誤的多重性場(chǎng)景進(jìn)行了系統(tǒng)性闡述，通過(guò)梳理國(guó)內(nèi)外法規(guī)指南、監(jiān)管機(jī)構(gòu)審評(píng)意見以及已發(fā)表的經(jīng)典案例，分別從法規(guī)審評(píng)角度、臨床實(shí)踐角度以及經(jīng)驗(yàn)角度，深入淺出的回答了“如何理解獨(dú)立的研究目的”、“共用對(duì)照處理”和“可能的多重性調(diào)整情形”等科學(xué)問(wèn)題，是一次干貨滿滿的知識(shí)分享。
創(chuàng)新性統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)不僅需要關(guān)注方法學(xué)和法規(guī)監(jiān)管維度，同時(shí)還需要有臨床實(shí)踐上的考量。來(lái)自默沙東中國(guó)的梁礫文女士為本次論壇帶來(lái)了“默沙東腫瘤開發(fā)主方案設(shè)計(jì)案例分享及討論”，以默沙東的明星藥物-帕博利珠單抗（K藥）為例，圍繞2個(gè)關(guān)鍵的主方案設(shè)計(jì)KEYNOTE-001試驗(yàn)以及KEYNOTE-158試驗(yàn)，針對(duì)不同階段的研發(fā)目的，展示了K藥是如何從I期探索到加速獲批，以及如何開發(fā)“不限癌種”適應(yīng)癥的研究過(guò)程，為同類藥物研發(fā)帶來(lái)了珍貴的實(shí)操經(jīng)驗(yàn)。
此次論壇承辦方先聲藥業(yè)則向與會(huì)者展示了一款在新冠疫情中發(fā)揮重要作用的明星藥物--先諾欣的研發(fā)歷程以及創(chuàng)新型統(tǒng)計(jì)方法在其中的應(yīng)用。先聲藥業(yè)統(tǒng)計(jì)副總監(jiān)胡紅林先生全面展示了先諾欣關(guān)鍵注冊(cè)研究從統(tǒng)計(jì)策略選擇評(píng)估、統(tǒng)計(jì)方法落地實(shí)施、到統(tǒng)計(jì)分析監(jiān)管溝通的全過(guò)程，其中的創(chuàng)新統(tǒng)計(jì)策略成功支持了先諾欣作為國(guó)內(nèi)首款自主研發(fā)的3CL靶點(diǎn)抗新冠藥獲得附條件批準(zhǔn)，該案例也被認(rèn)為是統(tǒng)計(jì)學(xué)驅(qū)動(dòng)研發(fā)成功的又一典范案例。
主題分享結(jié)束后的圓桌討論中，劉戀博士邀請(qǐng)四位講者和先聲再明臨床統(tǒng)計(jì)與數(shù)據(jù)管理負(fù)責(zé)人孫曙光博士，就主方案設(shè)計(jì)等創(chuàng)新型統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)在臨床研究中的實(shí)踐、挑戰(zhàn)以及個(gè)人感悟暢所欲言。最后，南京醫(yī)科大學(xué)趙楊教授對(duì)本次論壇進(jìn)行了總結(jié)。他充分肯定了本次論壇的成功舉辦，認(rèn)為給來(lái)自不同領(lǐng)域的專家學(xué)者、業(yè)界研發(fā)人員、學(xué)生提供了一個(gè)寶貴的交流和學(xué)習(xí)機(jī)會(huì)，并對(duì)南京生物統(tǒng)計(jì)圈在國(guó)內(nèi)影響力的提升提出了更高的期望。